Снимка: Алаа Наджар, лиценз Creative Commons Attribution-Share Alike 3.0 Unported , Wikimedia Commons
Учени от Университетския колеж в Лондон съобщиха за резултатите от първите клинични изпитвания на генната терапия VERVE‑102, която цели дълготрайно понижаване на нивата на „лошия“ холестерол след еднократна доза. Проучването е публикувано в списание The New England Journal of Medicine.
Новата терапия се основава на технология за поправка на гени. Тя изключва гена PCSK9 в чернодробните клетки - ключов регулатор на нивата на липопротеини с ниска плътност (LDL), известни като „лош“ холестерол. Известно е, че хора с естествено недействащ вариант на този ген поддържат ниски стойности на LDL през целия си живот и имат значително по-нисък риск от сърдечно-съдови заболявания.
Клиничното изпитване от фаза 1b включва 35 пациенти с фамилна хиперхолестеролемия или ранна коронарна болест на сърцето - група с много високи изходни нива на холестерола. Основната цел на изследването е да се оцени безопасността на метода.
Резултатите показват, че ефектът е ясно зависим от дозата. При най-високата изследвана доза нивата на LDL са намалели средно с до около 60% спрямо изходните стойности - например от приблизително 200 mg/dL до около 80 mg/dL. По-ниските дози водят до значително по-скромни понижения, което подчертава пробния характер на терапията.
Част от участниците са проследявани в продължение на до 18 месеца като при тях ефектът се запазва през целия период на наблюдение.
В проучването не са отбелязани сериозни странични ефекти. Някои доброволци са имали леки реакции при инфузията и временни промени в чернодробните показатели, които не са довели до усложнения.
Според авторите технологията би могла в бъдеще да се превърне в алтернатива на доживотния прием на лекарства за понижаване на холестерола, като статини. Милиони хора по света приемат такива медикаменти, но част от тях прекъсват лечението поради странични ефекти или трудности с придържането към режима.
Изследователите обаче подчертават, че е твърде рано да се правят категорични изводи: необходимо е провеждането на по-мащабни и дългосрочни клинични изпитвания, които да потвърдят резултатността и безопасността на този подход.
